Sesión de escucha de pacientes de la FDA para MAPT FTD

Cure MAPT FTD: sesión de escucha de pacientes de la FDA

El 23 de mayo de 2025, miembros de la comunidad de pacientes con FTD del MAPT celebraron una sesión de escucha de pacientes con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos. La comunidad de pacientes con FTD del MAPT solicitó esta sesión de escucha de pacientes para educar y aumentar la conciencia en la Agencia sobre las variaciones genéticas autosómicas dominantes del MAPT en la FTD, tanto para ofrecer una visión científica general como para compartir las experiencias vividas por pacientes con esta enfermedad y cuidadores. Además, la organización proporcionó información sobre las perspectivas del grupo sobre la participación en los ensayos, la disposición al riesgo y las consideraciones para obtener resultados clínicamente significativos, al tiempo que destacó los desafíos inherentes a la realización de estudios con poblaciones más pequeñas en el ámbito de las enfermedades raras.

Si bien muchas familias MAPT han participado activamente en la medida de lo posible en estudios de investigación longitudinales relacionados, cuando ha sido apropiado, existen no hay ensayos clínicos futuros dirigidos específicamente al tratamiento de la variante MAPT.

En el testimonio de sus pacientes y en una carta formal presentada a la FDA, Cure MAPT FTD presentó las siguientes conclusiones y solicitudes clave de la FDA:‍

1. Amplíe el etiquetado de indicaciones: A medida que se aprueben las terapias aplicables para la enfermedad de Alzheimer y otras tauopatías (por ejemplo, las terapias dirigidas a la Tau, las terapias génicas o las terapias dirigidas a la neuroinflamación), los patrocinadores pueden ampliar el etiquetado de indicaciones para incluir la FTD con MAPT.
2. Compañeros de cuidado de usuario: Aliente a los patrocinadores a facilitar el consentimiento y la participación en los ensayos clínicos integrando a los cuidadores en el proceso del ensayo clínico.
3. Amplíe las pruebas de segmentación por TAU: Aliente a los patrocinadores a ampliar los ensayos clínicos dirigidos a la TAU para la enfermedad de Alzheimer y otras tauopatías para incluir a los pacientes con FTD con MAPT y a los portadores de mutaciones asintomáticas.
4. Reducir el placebo: Permita el uso de los datos de la historia natural como comparador en los ensayos clínicos para determinar la eficacia del tratamiento sin necesidad de un grupo de placebo o de una gran población de pacientes.
5. Incluya a los portadores de MAPT asintomáticos: Aliente a los patrocinadores a incluir a los portadores conocidos de la mutación MAPT asintomáticas en los ensayos clínicos y en el etiquetado de los medicamentos, de forma similar a como se incluye a las personas con enfermedad de Alzheimer genética.
6. Alta tolerancia al riesgo: Los pacientes con FTD con MAPT y los portadores asintomáticos están desesperados por encontrar una cura y están dispuestos a asumir niveles de riesgo de moderados a altos.
7. Síntomas de alta prioridad: En ausencia de una terapia modificadora de la enfermedad, aliente a los patrocinadores a buscar oportunidades para tratar los síntomas de alta prioridad.

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